Centre de Référence de la Mucoviscidose de Lyon
Centre de Référence de la Mucoviscidose de Lyon

Archives actualités 2015 : 

Novembre 2015  :

  • Mise à disposition d'un nouveau traitement pour la mucoviscidose : Orkambi.

L'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) vient d'accorder une Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU) de cohorte pour l'Orkambi (association de Lumacaftor et d'Ivacaftor).Ce traitement s'adresse aux patients atteints de mucoviscidose à partir de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508. Il sera disponible à partir du 17 décembre 2015.
Un suivi des effets indésirables et de l'efficacité du traitement seront organisés au niveau national par l'ensemble des CRCM.

Novembre 2015  :

  • Conférence internationale

Les 26 et 27 novembre 2015 se tiendra à Tours une conférence internationale sur la mucoviscidose intitulée "Contribution des modèles animaux au développement de nouvelles thérapeutiques"

 

Plus d'information à ce lien : https://colloque.inra.fr/cf-models-conf-tours

Septembre 2015  :

  • Le centre de Lyon publie un article sur la transition enfant/adulte dans la Mucoviscidose : télécharger l'article.
  • Le centre de référence de Lyon vient d'intégrer l'association LyREC (Lyon Recherche Clinique).

Cette nouvelle collaboration permettra au centre de mucoviscidose d'assurer la réalisation d'études cliniques de Phase 1 (première administration d'un médicament à l'homme) et 1b (première administration à des patients atteints de mucoviscidose).

 

Ces deux phases sont des étapes indispensables pour vérifier la sécurité d'un nouveau traitement et un prérequis avant la réalisation d'études cliniques visant à valider l'efficacité d'un nouveau médicament.

Juillet 2015  :

  • Mévéol : Autorisation pour la Phase 1

Le laboratoire lyonnais Alaxia vient d'obtenir l'autorisation de l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament(ANSM) de débuter un premier essai d'administration chez des volontaires sains du Mévéol, une nouvelle molécule aux propriétés antimicrobiennes. Cet essai clinique permettra de vérifier la sécurité d'emploi et la bonne tolérance du Mévéol chez l'Homme.

En cas de résultats concluants, un protocole de première administration du médicament sera envisagé chez les patients atteints de mucoviscidose.

  • Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltaF508

L'Agence américaine du médicament (FDA) vient d'approuver la mise sur le marché d'ORKAMBI (TM) du laboratoire Vertex pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508.
Cette décision repose sur les résultats de deux études internationales (TRAFFIC et TRANSPORT) ayant inclus plus de 1000 patients (dont 17 dans le centre de référence de Lyon). 

Ces études cliniques montrent chez les patients ayant reçu le traitement et en comparaison des patients sous placebo :

 

1) une amélioration de la fonction respiratoire (VEMS) à 24 semaines de traitement de 4,3 à 6,7% ;

2) une réduction du nombre exacerbations bronchiques (bronchite) jusqu'à 39 % ;

3) une augmentation de l'indice de masse corporelle (IMC). 

 

ORKAMBI (TM) est une combinaison de deux molécules (Lumacaftor + Ivacaftor) respectivement correcteur et activateur du canal chlore déficient dans la mucoviscidose.

Une demande d'AMM a été déposée fin 2014 auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA), une réponse est vraisemblablement attendue pour la fin de l'année 2015.

 

Lien en anglais.

 

Juillet 2015  :

  • Mévéol : Autorisation pour la Phase 1 obtenu par le laboratoire Alaxia
  • Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltF508 (autorisation de mise sur le marché de l'Orkambi du laboratoire Vertex).

 

Mai 2015  :

  • Mise à disposition et prise en charge par l'assurance maladie du Kalydeco (Ivacaftor)
  • Orkambi : un nouveau traitement pour les patients DF508/DF508.

 

Mars 2015  :

  • Mise à disposition aux USA du Kalydeco.
  • Premiers résultats d'une nouvelle étude du laboratoire Vertex dans un communiqué de presse du 23 mars 2015.

 

Mai 2015  :

  • Mise à disposition et prise en charge par l'assurance maladie du Kalydeco :

Kalydeco 150 mg (ivacaftor) en officine pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 6 ans porteurs de l'une des mutations suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

Lire l'arrêté du 13 mai 2015.

  • ORKAMBI : un nouveau traitement pour les patients DF508/DF508 :

Le laboratoire américain Vertex annonce qu'un comité de l'agence américaine du médicament (FDA) recommande d'approuver aux Etats-Unis la mise à disposition du médicament ORKAMBITM (association de Lumacaftor et d'Ivacaftor)* pour les patients atteints de mucoviscidose à partir de 12 ans et porteurs de deux mutations DF508.

La décision définitive de la FDA est attendue pour le 5 juillet 2015. Si elle est favorable, ce traitement sera le premier disponible pour les patients DF508/DF508 et qui représentent aux USA une population de près de 8500 patients. 

Un dossier similaire est en cours de discussion au niveau des autorités compétentes européennes. En France, plus de 2500 patients sont porteurs de la double mutation DF508/DF508.

 

* La mucoviscidose est liée à un dysfonctionnement d'un canal chlore dans les cellules des patients. Le Lumacaftor a pour effet d'augmenter le nombre de canaux chlore à la surface des cellules  et l'Ivacaftor (Kalydeco) de stimuler le fonctionnement (l'ouverture) de ces canaux. 

 

Communiqué de presse

Avril 2015  :

  • Les présentations des 11èmes Journées Scientfiiques de la Société Française de la Mucoviscidose tenues les 12 et 13 mars 2015 à Paris sont disponibles à ce lien.

Mars 2015  :

  • 18 mars 2015 :

Mise à disposition aux USA de Kalydeco® pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 à 5 ans et porteurs d'au moins une mutation de classe 3. 

Plus d'informations à ce lien.

Vertex, dans un communiqué de presse daté du 23 Mars 2015, fait état des premiers résultats d’une  nouvelle étude clinique couplant  Kalydeco® au Vx661 (un nouveau correcteur du canal chlore) chez les patients atteints de mucoviscidose et présentant deux mutations DF508.

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date de mise à jour : 14/11/2017