Centre de Référence de la Mucoviscidose de Lyon
Centre de Référence de la Mucoviscidose de Lyon

Lancé en 2006 par le Ministère de la Santé, le Plan Maladie Rare I se fixe comme missions d’assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge des patients atteints de maladies rares. Pour mener à bien cet objectif, le Plan a voulu la création de centres nationaux de référence.

 

Le Centre de Référence de Lyon (responsable Prof Isabelle Durieu) regroupe le CRCM pédiatrique de l'Hôpital Femme Mère Enfant (Prof Philippe Reix) et le CRCM adulte du Centre Hospitalier Lyon Sud  (Prof. Isabelle Durieu).

Centre Hospitalier Lyon Sud
Hôpital Femme Mère Enfant

 

La recherche clinique sur la mucoviscidose

 

Résultats des essais thérapeutiques

Protocoles de recherche en cours

 

cliquez ici

Actualités

Mars 2017  : 

  • Le laboratoire PTC therapeutics  :

Le laboratoire PTC therapeutics a décidé de mettre fin prématurément à l’étude d’évaluation de l’efficacité de l’Ataluren chez les patients de plus de 6 ans atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation STOP (se terminant par X).  Au niveau mondial 279 patients participaient à cette étude (4 à Lyon). L’analyse après 48 semaines de traitement  n’a pas permis de mettre en évidence de différences statistiquement significatives au niveau de l’amélioration du VEMS ou de la réduction du nombre d’exacerbations bronchiques entre les patients qui ont reçu le traitement et ceux ayant reçu le placebo.

Voir fiche protocole à ce lien.

 

  • Nouvelles études cliniques à Lyon

Le centre de référence de Lyon débutera deux nouvelles études cliniques internationales 

 

Le premier protocole développé par le laboratoire américain Vertex concerne la population de patients de plus de 12 ans porteurs de deux mutations DF508 traités par Orkambi et à qui il sera proposé d’évaluer l’intérêt d’un nouveau traitement inhalé (bloqueur d’un canal sodium) pour potentialiser l’effet de l’Orkambi.

 

La deuxième étude a pour objectif d’évaluer l'impact du sérum salé hypertonique sur l'atteinte pulmonaire précoce des enfants atteints de mucoviscidose (âgés de 3 à 5 ans inclus). 

 

 

Vous trouverez les fiches détaillées de ces études sur notre site à ce lien.

Janvier 2017  :

  • Le programme des 12èmes journées scientifiques de la Société Française de la Mucoviscidose (30 et 31 mars2017) est disponible à ce lien. L'inscription (bulletin à télécharger) est possible jusqu'au 15 février 2016.

Décembre 2016  :

  • Le bilan des données 2015 du Registre français de la mucoviscidose vient d'être publié, il est accessible à ce lien.

Juillet 2016  :

  • La société lyonnaise Alaxia avec laquelle le centre de référence Lyon collabore depuis plusieurs années a reçu une aide financière de 1,7 millions de dollars de la part de la fondation américaine de Mucoviscidose afin d'aider à la mise en place de sa première phase clinique de développement d'un nouveau traitement antimicrobien inhalé chez les patients atteints de mucoviscidose.

Plus d'information (en anglais http://www.alaxia-pharma.eu/news-events/ )

 

  • Collaboration du centre de référence avec la société grenobloise Rhéonova

Dans le cadre d’un appel d’offre lancé par les Hospices Civils de Lyon et Lyonbiopole (http://lyonbiopole.com) visant à faire émerger des technologies de santé, de contribuer au financement de leurs développements et d’en favoriser la diffusion pour une meilleure prise en charge et un accès privilégié des patients des HCL aux innovations développées par les PME locales, le projet porté par le Pr Isabelle Durieu et la société grenobloise Rhéonova a été récompensé.

 

Rhéonova développe "Rheomuco" qui est un dispositif de mesure des propriétés viscoélastiques des sécrétions bronchiques. Il pourrait donc s'agir d'un outil d'aide à la décision pour un suivi personnalisé des pathologies pulmonaires comme la mucoviscidose : pronostic, adaptation et contrôle de l'efficacité des traitements :

http://lyonbiopole.com/actualites/ami-hcllyonbiopole-1-projet-laureat-et-2-selectionnes

 

Avril 2016  :

  • Le bilan des données 2014 du Registre français de la mucoviscidose viennent d'être publiées, il est accessible à ce lien.

Mars 2016  :

  • La Société Française de la Mucoviscidose (SFM) avec le soutien du laboratoire Vertex met à disposition des professionnels médicaux et paramédicaux, une plateforme d’e-learning sur  la Mucoviscidose (eduMuco) à ce lien :

http://www.federation-crcm.org/

  • Les nouvelles fiches descriptives de 4 essais du laboratoire Vertex en cours à Lyon (études Vertex 809-102, Vertex 661-106, Vertex 661-107, Vertex 661-108) sont disponibles en cliquant ici.

Janvier 2016  :

 

  • Une nouvelle molécule contre la mucoviscidose a reçu le statut de médicament orphelin :

Le 15 janvier 2016 l'agence américaine du médicament a attribué à la molécule N91115 du laboratoire Nivalis Therapeutics (http://www.nivalis.com/) le statut de médicament orphelin pour le traitement de la mucoviscidose.
Cette nouvelle molécule a pour effet de stabiliser le canal chlore permettant ainsi une augmentation de la sécrétion des ions chlorure. Cette sécrétion étant déficiente dans la mucoviscidose.
Les premières études chez les volontaires sains et chez quelques patients présentant deux mutations DF508 ont été concluantes en terme de sécurité d'emploi et d'efficacité. Ainsi le laboratoire vient de mettre en place aux USA une nouvelle étude visant à confirmer l'efficacité de ce nouveau médicament chez 135 patients adultes porteurs de deux mutations DF508 et déjà traités par Orkambi  (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02589236?term=NCT02589236&rank=1 (lien en anglais)).
Les résultats de ce protocole sont attendus pour la fin de l'année 2016.

Retrouver toutes les archives 2015 en détails à ce lien.

 

Retrouver toutes les archives 2014 à ce lien.

 

  • Le centre de référence de Lyon est membre du réseau européen

de recherche clinique sur la mucoviscidose (https://www.ecfs.eu/ctn) qui comprend 30 sites. Pour l'année 2014, il a été identifié comme 5ème centre européen et 1er centre français présentant le meilleur rapport nombre de patients inclus dans une étude clinique en fonction du nombre de patients suivis dans le centre.

AGENDA

 

Nos partenaires :

date de mise à jour : 10/03/2017