Centre de Référence de la Mucoviscidose de Lyon
Centre de Référence de la Mucoviscidose de Lyon

Lancé en 2006 par le Ministère de la Santé, le Plan Maladie Rare I se fixe comme missions d’assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge des patients atteints de maladies rares. Pour mener à bien cet objectif, le Plan a voulu la création de centres nationaux de référence.

 

Le Centre de Référence de Lyon (responsable Prof Isabelle Durieu) regroupe le CRCM pédiatrique de l'Hôpital Femme Mère Enfant (Prof Philippe Reix) et le CRCM adulte du Centre Hospitalier Lyon Sud  (Prof. Isabelle Durieu).

Centre Hospitalier Lyon Sud
Hôpital Femme Mère Enfant

 

La recherche clinique sur la mucoviscidose

 

Résultats des essais thérapeutiques

Protocoles de recherche en cours

 

cliquez ici

Actualités

Avril 2016  :

  • Le bilan des données 2014 du Registre français de la mucoviscidose viennent d'être publiées, il est accessible à ce lien.

Mars 2016  :

  • La Société Française de la Mucoviscidose (SFM) avec le soutien du laboratoire Vertex met à disposition des professionnels médicaux et paramédicaux, une plateforme d’e-learning sur  la Mucoviscidose (eduMuco) à ce lien :

http://www.federation-crcm.org/

  • Les nouvelles fiches descriptives de 4 essais du laboratoire Vertex en cours à Lyon (études Vertex 809-102, Vertex 661-106, Vertex 661-107, Vertex 661-108) sont disponibles en cliquant ici.

Janvier 2016  :

 

  • Une nouvelle molécule contre la mucoviscidose a reçu le statut de médicament orphelin :

Le 15 janvier 2016 l'agence américaine du médicament a attribué à la molécule N91115 du laboratoire Nivalis Therapeutics (http://www.nivalis.com/) le statut de médicament orphelin pour le traitement de la mucoviscidose.
Cette nouvelle molécule a pour effet de stabiliser le canal chlore permettant ainsi une augmentation de la sécrétion des ions chlorure. Cette sécrétion étant déficiente dans la mucoviscidose.
Les premières études chez les volontaires sains et chez quelques patients présentant deux mutations DF508 ont été concluantes en terme de sécurité d'emploi et d'efficacité. Ainsi le laboratoire vient de mettre en place aux USA une nouvelle étude visant à confirmer l'efficacité de ce nouveau médicament chez 135 patients adultes porteurs de deux mutations DF508 et déjà traités par Orkambi  (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02589236?term=NCT02589236&rank=1 (lien en anglais)).
Les résultats de ce protocole sont attendus pour la fin de l'année 2016.

Novembre 2015  :

  • Mise à disposition d'un nouveau traitement pour la mucoviscidose : Orkambi.

L'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) vient d'accorder une Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU) de cohorte pour l'Orkambi (association de Lumacaftor et d'Ivacaftor).Ce traitement s'adresse aux patients atteints de mucoviscidose à partir de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508. Il sera disponible à partir du 17 décembre 2015.
Un suivi des effets indésirables et de l'efficacité du traitement seront organisés au niveau national par l'ensemble des CRCM.

  • Le centre de référence de Lyon vient d'intégrer l'association LyREC (Lyon Recherche Clinique).

Cette nouvelle collaboration permettra au centre de mucoviscidose d'assurer la réalisation d'études cliniques de Phase 1 (première administration d'un médicament à l'homme) et 1b (première administration à des patients atteints de mucoviscidose).

 

Ces deux phases sont des étapes indispensables pour vérifier la sécurité d'un nouveau traitement et un prérequis avant la réalisation d'études cliniques visant à valider l'efficacité d'un nouveau médicament.

Juillet 2015  :

  • Mévéol : Autorisation pour la Phase 1 obtenu par le laboratoire Alaxia
  • Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltF508 (autorisation de mise sur le marché de l'Orkambi du laboratoire Vertex).

 

Mai 2015  :

  • Mise à disposition et prise en charge par l'assurance maladie du Kalydeco (Ivacaftor)
  • Orkambi : un nouveau traitement pour les patients DF508/DF508.

 

Mars 2015  :

  • Mise à disposition aux USA du Kalydeco.
  • Premiers résultats d'une nouvelle étude du laboratoire Vertex dans un communiqué de presse du 23 mars 2015.

 

Retrouver toutes les archives 2015 en détails à ce lien.

 

Retrouver toutes les archives 2014 à ce lien.

 

  • Le centre de référence de Lyon est membre du réseau européen

de recherche clinique sur la mucoviscidose (https://www.ecfs.eu/ctn) qui comprend 30 sites. Pour l'année 2014, il a été identifié comme 5ème centre européen et 1er centre français présentant le meilleur rapport nombre de patients inclus dans une étude clinique en fonction du nombre de patients suivis dans le centre.

AGENDA

 

Nos partenaires :

date de mise à jour : 03/06/2016